P1 Entwicklung von AON
Identifizierung der in situ und in vivo Gewebeverteilung von Antisense Oligonukleotiden in der mdx Maus
(Prof. Dr. Volker Straub)
Das Ziel dieses Vorhabens ist die Herstellung von Fluor-19 markierten Antisense Oligonukleotiden (AON) zur systemischen Applikation in der mdx-Maus. Neue kernspintomographische Verfahrenstechniken mit Fluor-19 (19F-NMR-Bildgebung) ermöglichen es die Gewebeverteilung von 19F-markierten AON im Mausmodell zu untersuchen. Es ist geplant Kontroll- und mdx-Mäuse über verschiedene Zugangswege mit 19F-markierten AON zu injizieren und die Gewebeverteilung und andere pharmakokinetische Eigenschaften der AON mit Hilfe von 19F-NMR-Bildgebung zu untersuchen. In Ergänzung zu den in vivo Experimenten werden auch die Gewebeverteilung von fluoreszenzmarkierten AON mittels immunhistochemischer Methoden in situ untersucht. Die Ergebnisse des Projektes sollen der Optimierung der systemischen AON Applikation zur Behandlung von Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) dienen.
Die Ergebnisse des Projektes sollen der weiteren Entwicklung und Optimierung der systemischen Antisense Oligonukleotid Applikation zur Behandlung von Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie dienen. Die Duchenne Muskeldystrophie ist die häufigste genetische Muskelerkrankung in Deutschland und die mögliche Behandlung mit Antisense Oligonukleotiden (AON) ist der derzeit vielversprechendste therapeutische Ansatz.
Professor Volker Straub (Principal Investigator)
Newcastle University
Institute of Human Genetics
Central Parkway
Newcastle upon Tyne
NE1 3BZ, UK
Tel.: +44 1912418655
Fax : +44 1912428770
Email: volker.straub@ncl.ac.uk
Professor Andrew Blamire (Co-Investigator)
Newcastle MR Centre
University of Newcastle
Campus for Ageing & Vitality
Newcastle upon Tyne
NE4 6BE, UK
Tel: +44 191 256 3691
Fax: +44 191 256 3692
Email: a.m.blamire@ncl.ac.uk