P2 Dysregulierte microRNAs
Dysregulierte microRNAs - potentielle therapeutische Ansäatze zur Behandlung von Muskeldystrophien
(Dr. Christian Thirion)
Die im Rahmen des Vorhabens geplante Kooperation zwischen dem Labor für Molekulare Myologie und den Firmen SIRION GmbH und IMGM GmbH soll zum Aufbau eines in Deutschland einmaligen Serviceangebots führen, bei dem eine komplette Analyse der microRNA-Expression einschließlich der funktionellen Validierung angeboten werden soll. Im Gegenzug erhält das Labor für molekulare Myologie Zugang zu Plattformen für die funktionelle Genomforschung.
Die geplante präklinische Validierung von microRNAs als Therapeutika in diesem Vorhaben schafft die Voraussetzung für eine weitere klinische Entwicklung der neuen Klasse an microRNA-Molekülen. Die Entwicklung neuer Therapeutika wird für die Gruppe der Patienten mit dystrophen Muskelerkrankungen dringend benötigt; die Ergebnisse aus diesem Vorhaben sollten der Entwicklung neuer Therapeutika
für diese Patienten neue Impulse geben und zur Verbesserung der Gesundheit dieser Patientengruppe langfristig beitragen.
Ziel des Vorhabens ist es, die Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten für die Behandlung von Patient mit Muskeldystrophie zu erforschen. Es ist geplant einen neuen Therapieansatz präklinisch zu validieren und somit die Voraussetzung für eine weitere klinische Entwicklung des Therapieansatzes zu ermöglichen. Neue Behandlungsmethoden werden dringend benötigt und können die Patientenversorgung langfristig verbessern.
Dr. Christian Thirion
Labor für Molekulare Myologie, Friedrich-Baur-Institut
Neurologische Klinik und Poliklinik, LMU München
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