S3: Klinische Studien und Feasibility-Datenbank (CTSR)
Koordinierungszentrum für klinische Studien bei Muskeldystrophien
Das Koordinationszentrum für klinische Studien wurde gegründet mit dem Ziel, die Netzwerkteilnehmer bei der Planung, Organisation, Durchführung und Auswertung multizentrischer klinischer Studien zu unterstützen. Die Vorteile einer solchen Einrichtung sind zahlreich: Einschlusskriterien, Datenauswertung und Datenmanagement können harmonisiert und größere Patientenzahlen erreicht werden.
Die klinische Studie "Immunsuppressive Therapie der Muskeldystrophie Duchenne mit niedrigdosiertem Prednison und Cyclosporin A" wurde als Teilprojekt R17 in enger Zusammenarbeit mit dem „Zentrum für Klinische Studien“ an der Universität Freiburg entworfen. In Zusammenarbeit mit dem ZKS (Prof. Maier-Lenz) und im Rahmen der MD-NET Förderung wurde das „Koordinationszentrum für klinische Studien bei Muskeldystrophien“ (CCTMD) als Netzwerk-Servicestruktur S3 gegründet.
Über das Management der Studie R17 hinaus steht das Team des Koordinationszentrums für klinische Studien bei Muskeldystrophien im Sinne der zentralen Netzwerk-Servicestruktur S3 auch für die Beratung und biometrische Auswertung des Teilprojektes R19 ("Deflazacort in Dysferlinopathien") zur Verfügung.
Das CCTMD ist wichtiger Ansprechpartner bei der Planung klinischer Studien und erstellt ein Studienprotokoll, sowie einen vorab festgelegten statistischen Analyseplan, einen Monitoring- und einen Validierungsplan. Diese Daten sind für ethische Auflagen und den Abschlussbericht erforderlich. In Zusammenarbeit mit MD-NET Teilnehmern konnten zusätzlich zu den beiden klinischen Studien R17 und R19 Studienprotokolle für weitere klinische Studien bei neuromuskulären Erkrankungen erstellt werden.
Im Verlauf des Projekts konnte eine spezifische Expertise in der Durchführung klinischer Studien bei Muskeldystrophien entstehen, die auch international anerkannt ist. Im Rahmen des europäischen Netzwerks TREAT-NMD stellt das CCTMD als "Clinical Trials Coordination Centre" einen zentralen Bestandteil dar. Dies stellt eine einzigartige Möglichkeit dar, um die Expertise des MD-NET in europäische Forschungsaktivitäten einzubringen.
