S1: Muskelbank
Fortschritte der Gentherapie sollen zukünftig neuartige Behandlungsmöglichkeiten für neuromuskuläre Erkrankungen eröffnen, die auf einem genetischen Defekt beruhen. Um eine genetische Erkrankung „heilen“ zu können, muss der außerordentlich komplexe Pathomechanismus einer lebenden Zelle bzw. eines Organismus berücksichtigt werden. Lebende Zellen, die als kultivierte Myoblasten von der Muscle Tissue Culture Collection (MTCC) als Service-Einrichtung des MD-NET zur Verfügung gestellt werden, stellen ein wertvolles Hilfsmittel dar, um die einem genetischem Defekt zugrunde liegenden komplexen Interaktionen und biochemischen Konsequenzen auf zellulärer Ebene zu studieren. Sie ermöglichen die effiziente Erprobung neuer Therapieansätze auf entsprechender zellulärer bzw. genetischer Grundlage. Die Verfügbarkeit kultivierter Muskelzellen von Muskeldystrophie-Patienten für neuromuskuläre Forschungsarbeiten sowohl auf dem Gebiet der klinischen Medizin, als auch in der Grundlagenforschung soll helfen, die Pathomechanismen von Muskeldystrophien besser zu verstehen, um so die Entwicklung neuer therapeutischer Strategien für diese seltenen Erkrankungen zu fördern. Myoblasten werden zum Beispiel dazu verwendet, um Antisense Oligonukleotide auf ihre Wirksamkeit bei Duchenne Patienten zu testen.
Hauptziel der Service-Einrichtung S1 (MTCC) ist es daher, Wissenschaftlern innerhalb des MD-NET und darüber hinaus den Zugriff auf diese wertvollen Ressourcen zu ermöglichen. Seit Beginn der Förderung des MD-NET durch das BMBF stieg die Zahl der Anfragen von Wissenschaftlern aus dem In- und Ausland nach Myoblasten stetig an. Gleichzeitig haben Teilnehmer des MD-NET mit ihren Einsendungen von Probenmaterial dazu beigetragen, dass die Sammlung des MTCC mittlerweile ein großes Spektrum an Muskeldystrophien und anderen erblichen Muskelerkrankungen widerspiegelt.
In den vergangenen fünf Jahren wurden mehr als 50 nationale und internationale Forschungsprojekte, die sich mit der Pathogenese und/oder Therapie von erblichen Muskelerkrankungen beschäftigten, durch MTCC als Service Struktur des MD-NET unterstützt. Diese Projekte führten zu mehr als 30 hochkarätigen Publikationen. Seit 2003 ist MTCC Mitglied bei EuroBioBank, einem europäischen Zusammenschluss von Biobanken, seit 2007 ist das MD-NET u.a. mit MTCC an dem europäischen Netzwerk TREAT-NMD beteiligt.
Weitere Informationen
Informationen zum Bezug und zur Einsendung von Muskelzellen finden Sie auf der Website des Friedrich-Baur-Instituts.
