Klinische Studien
Die beiden über das MD-NET finanzierten klinischen Therapiestudien bilden nach wie vor einen Schwerpunkt der Arbeit des MD-NET. Die Studie "Immunsuppressive Therapie bei Muskeldystrophie Duchenne (DMD)" (R17) wird von Herrn Prof. Dr. R. Korinthenberg in Freiburg geleitet und die Studie „Deflazacort bei Dysferlinopathien (LGMD2B/MM)“ von Frau Priv.-Doz. Dr. M. Walter in München (R19). Bei beiden Studien handelt es sich um doppelblinde, plazebo-kontrollierte Studien. Insgesamt mussten 150 Patienten in die Studie R17 eingeschlossen werden, um zwischen den Behandlungsgruppen einen aussagekräftigen Unterschied nachweisen zu können.
Erfreulicherweise haben beide klinische Studien ihre Rekrutierungsziele erreichen können, was nur durch die aktive Mitarbeit vieler kooperiererender Muskelzentren und Ärzte möglich war und auch bis zum Ende der Studien weiterhin erforderlich ist. Unter Federführung des MD-NET und zum Zweck der Standardisierung der Ergebnisse der einzelnen Zentren wurden alle Physiotherapeuten der teilnehmenden Studienzentren in der Anwendung der MRC-Skala und eines Hand-Myometers (hand-held Dynamometer, CITEC, Niederlande) geschult.
Weitere klinische Studien für Muskeldystrophien sind für die nahe Zukunft geplant und werden nach bewährtem Konzept im Rahmen des MD-NET durchgeführt werden.